Viste le potenzialità dell'intervento farmacologico sui mRNA, hanno avuto inizio numerosi ''screening'' sul trascrittoma, così come numerosi test di funzionalità di numerosi siRNA. Dal momento che i processi [[patologia|patologici]] dipendono solitamente dall'espressione sregolata di diversi geni, infatti, ci si attende che la somministrazione di siRNA sia in grado di ''spegnere'' tale espressione (attraverso la RNAi); ciò potrebbe comportare un sensibile miglioramento delle terapie ''[[palliativo|palliative]]'' attualmente utilizzate. La ''fase I'' dei ''trial clinici'' di due ''farmaci a RNA'' (in particolare per il trattamento per la [[degenerazione maculare]]) sta in effetti dimostrando che i siRNA sono ben tollerati e mostrano una buona efficacia. In un altro studio clinico di fase 1, a 41 pazienti con cancro avanzato metastatizzato al fegato sono stati somministrati RNAi coiugati con le nanoparticelle lipidiche. Gli RNAi hanno come target due geni che codificano per proteine chiavechiave nella crescita delle cellule tumorali, il fattore di crescita del endotelio vascolare (VEGF), e la proteina KSP (kinesin spindel protein). I risultati hanno mostrato un beneficio clinico, con la stabilizzazione del cancro dopo sei mesi o regressione delle metastasi in alcuni dei pazienti. L'analisi farmacodinamica di campioni bioptici dei pazienti ha rivelato la presenza degli RNAi nei campioni, dimostrando che le molecole raggiungono il bersaglio designato.<ref>{{Cita pubblicazione|nome=Josep|cognome=Tabernero|data=2013-04-01|titolo=First-in-humans trial of an RNA interference therapeutic targeting VEGF and KSP in cancer patients with liver involvement|rivista=Cancer Discovery|volume=3|numero=4|pp=406–417|accesso=2016-07-11|doi=10.1158/2159-8290.CD-12-0429|url=https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23358650|nome2=Geoffrey I.|cognome2=Shapiro|nome3=Patricia M.|cognome3=LoRusso}}</ref>Alcune prove hanno indicato che i siRNA Ebola-mirati possono essere efficaci come profilassi post-esposizione negli esseri umani, con il 100% di primati sopravvissuti a una dose letale di Zaire Ebolavirus, il ceppo più letale.<ref>{{Cita pubblicazione|nome=Thomas W.|cognome=Geisbert|data=2010-05-29|titolo=Postexposure protection of non-human primates against a lethal Ebola virus challenge with RNA interference: a proof-of-concept study|rivista=Lancet (London, England)|volume=375|numero=9729|pp=1896–1905|accesso=2016-07-11|doi=10.1016/S0140-6736(10)60357-1|url=https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20511019|nome2=Amy C. H.|cognome2=Lee|nome3=Marjorie|cognome3=Robbins}}</ref> Quindi i siRNA e la relativa induzione di RNAi, dunque, promettono di dar vita ad una nuova importante classe di farmaci.
