Deferiprone
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Il deferiprone è il nome di un principio attivo che è una molecola ferrochelante; esso è indicato Secondo: l'RCP [1] nel trattamento dell’accumulo di ferro (emosiderosi) nei pazienti affetti da talassemia maggiore, quando la terapia con deferossamina è controindicata o non adeguata.
Il farmaco è stato studiato dalla ApoPharma [2]. In Italia è commercializzato dalla Chiesi Farmaceutici dal 1999, con il nome: Ferriprox.
Meccanismo d'azione
Il principio attivo il deferiprone [3](3.idrossi-1,2.dimetilpiridina-4.one) che si comporta chimicamente come un antiossidante [4], è una molecola capace di legare il ferro in una proporzione molare di 3: 1. Monitorando la ferritina serina il deferiprone è capace di ridurre, prevenendolo, l'accumulo di ferro nei soggetti talassemici sottoposti a trasfusioni continue; pur non riducendo le lesioni agli organi interni.
Nei pochi studi effettuati il deferiprone si mostra meno efficace della deferossamina, per questo motivo è, rispetto questa, una seconda scelta [5].
Sono stati pubblicati a tutto giugno 2010 più di 650 lavori che parlano di deferiprone; tra essi vi sono 4 Metanalisi rilevanti:
- Deferasirox for the treatment of iron overload associated with regular blood transfusions (transfusional haemosiderosis) in patients suffering with chronic anaemia: a systematic review and economic evaluation [6]
- Oral deferiprone for iron chelation in people with thalassaemia [7]
- Desferrioxamine mesylate for managing transfusional iron overload in people with transfusion-dependent thalassaemia [8]
- Meta-analytic review of the clinical effectiveness of oral deferiprone (L1) [9]
Controindicazioni
Non utilizzare in caso di gravidanza e allattamento, ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti; in caso di storia di neutropenia e/o precedenti di agranulocitosi; i pazienti non devono assumere medicinali noti per essere associati a neutropenia, o in grado di causare agranulocitosi.
Effetti indesiderati
Si possono manifestare artropatie, neutropenia, inoltre notevole diminuzione del zinco nel corpo. Gli effetti collaterali più frequenti (con frequenza di 1/10) sono: nausea, dolore addominale, vomito e cromaturia: Con minore frequenza provoca: aumento degli enzimi epatici, neutropenia, agranulocitosi, emicrania, diarrea, artralgie, aumento dell'appetito, affaticamento.
Posologia
Il deferiprone è disponibile in compresse da 500 mg bisecabile, la posologia va calcolata in base al peso corporeo.
- Nell'adulto la dose media da raggiungere con gradualità è di 75 mg/kg/die, mentre la max dose consigliata da non superare è di 100mg/kg/die.
- Nel bambino sotto i 6 anni di età non si hanno dati.
Note
- ^ FERRIPROX, su torrinomedica.it. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ Ferriprox® (deferiprone), su ferriprox.com. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ www.ferriprox.com (PDF), su ferriprox.com. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ ChemBank - Molecule Display, su chembank.broadinstitute.org. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ Kontoghiorghes GJ, Neocleous K, Kolnagou A, Benefits and risks of deferiprone in iron overload in Thalassaemia and other conditions: comparison of epidemiological and therapeutic aspects with deferoxamine, in Drug Safety : an International Journal of Medical Toxicology and Drug Experience, vol. 26, n. 8, 2003, pp. 553–84. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ McLeod C, Fleeman N, Kirkham J, et al., Deferasirox for the treatment of iron overload associated with regular blood transfusions (transfusional haemosiderosis) in patients suffering with chronic anaemia: a systematic review and economic evaluation, in Health Technology Assessment (Winchester, England), vol. 13, n. 1, January 2009, pp. iii–iv, ix–xi, 1–121, DOI:10.3310/hta13010. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ Roberts DJ, Brunskill SJ, Doree C, Williams S, Howard J, Hyde CJ, Oral deferiprone for iron chelation in people with thalassaemia, in Cochrane Database of Systematic Reviews (Online), n. 3, 2007, pp. CD004839, DOI:10.1002/14651858.CD004839.pub2. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ Roberts DJ, Rees D, Howard J, Hyde C, Alderson P, Brunskill S, Desferrioxamine mesylate for managing transfusional iron overload in people with transfusion-dependent thalassaemia, in Cochrane Database of Systematic Reviews (Online), n. 4, 2005, pp. CD004450, DOI:10.1002/14651858.CD004450.pub2. URL consultato il 9 luglio 2010.
- ^ Addis A, Loebstein R, Koren G, Einarson TR, Meta-analytic review of the clinical effectiveness of oral deferiprone (L1)., in Eur J Clin Pharmacol, vol. 55, n. 1, 1999, pp. 1-6.