Emicizumab
L'emicizumab, il cui nome commerciale è Hemlibra, è un anticorpo monoclonale bispecifico, umanizzato, usato nel trattamento dell'emofilia A. È prodotto dalle case farmaceutiche Genentech e Chugai.[1] Una volta dimostratane la tollerabilità,[2] nel 2017 ne venne approvato l'utilizzo negli Stati Uniti in pazienti affetti da emofilia A refrattaria alle terapie convenzionali.[3] L'anno successivo venne approvato l'impiego dell'emicizumab in generale nei pazienti con emofilia A, compresi coloro che avevano dimostrato una buona responsività anche alle altre terapie.[4]
| Emicizumab | |
|---|---|
 | |
| Nomi alternativi | |
| Hemlibra, ACE910, RG6013, emicizumab-kxwh | |
| Caratteristiche generali | |
| Formula bruta o molecolare | |
| Massa molecolare (u) | 145 639,02 |
| Numero CAS | |
| DrugBank | DBDB13923 |
| Dati farmacologici | |
| Modalità di somministrazione | iniezione sottocutanea |
| Dati farmacocinetici | |
| Legame proteico | con il fattore IX attivato e con il fattore X |
| Indicazioni di sicurezza | |
![{\displaystyle {\mathrm {C} {\vphantom {A}}_{\smash[{t}]{6434}}\mathrm {H} {\vphantom {A}}_{\smash[{t}]{9940}}\mathrm {N} {\vphantom {A}}_{\smash[{t}]{1724}}\mathrm {O} {\vphantom {A}}_{\smash[{t}]{2047}}\mathrm {S} {\vphantom {A}}_{\smash[{t}]{45}}}}](https://wikimedia.org/api/rest_v1/media/math/render/svg/c651340d6c905624752e21a6f3877cdd5c0332c9)
L'anticorpo si lega sia al fattore IX che al fattore X della coagulazione del sangue; il primo viene legato se si trova già alla forma attivata, mentre è lo stesso emicizumab a determinare l'attivazione del secondo. Questo ruolo è normalmente svolto dal fattore VIII, che però risulta assente (o gravemente deficitario) negli individui affetti da emofilia A.[5]
Alcuni studi clinici indicano che l'emicizumab costituisce un'opzione terapeutica migliore rispetto ad anticorpi monoclonali con proprietà analoghe; ciò in virtù del tipo di somministrazione (iniezione sottocutanea, meno invasiva rispetto alla modalità intravenosa) e della posologia, consistente in un minor numero di somministrazioni, la qual cosa riduce i rischi di reazioni locali di ipersensibilità.[6] Nonostante ciò in oltre il 10% dei pazienti si manifestano effetti collaterali come reazioni infiammatorie nel sito dell'iniezione, artralgie e cefalea.[7]
Note
modifica- ^ (DE) Spreitzer H, Neue Wirkstoffe - Emicizumab, in Österreichische Apothekerzeitung, 4 luglio 2016.
- ^ (EN) Uchida N, Sambe T, Yoneyama K, Fukazawa N, Kawanishi T, Kobayashi S et al., A first-in-human phase 1 study of ACE910, a novel factor VIII-mimetic bispecific antibody, in healthy subjects, in Blood, vol. 127, n. 13, marzo 2016, pp. 1633-1641, DOI:10.1182/blood-2015-06-650226, PMID 26626991.
- ^ (EN) Roche hemophilia drug wins FDA nod, with a warning, su Reuters. URL consultato il 5 maggio 2025.
- ^ (EN) FDA Grants Roche Breakthrough Therapy Designation on Hemophilia Drug, su BioPharm International. URL consultato il 5 maggio 2025.
- ^ (EN) Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K et al., Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A, in The New England Journal of Medicine, vol. 374, n. 21, maggio 2016, pp. 2044-2053, DOI:10.1056/NEJMoa1511769, PMID 27223146.
- ^ (EN) Grabowska K, Grzelak M, Zhao LY, Płuciennik E, Pasieka Z, Kciuk M et al., Emicizumab as a Promising Form of Therapy for Type A Hemophilia - A Review of Current Knowledge from Clinical Trials, in Current Protein & Peptide Science, vol. 25, n. 9, maggio 2024, pp. 719-737, DOI:10.2174/0113892037294674240509094418, PMID 38797909.
- ^ (EN) Hemlibra: Package Insert / Prescribing Info, su Drugs. URL consultato il 5 maggio 2025.
